骨髓细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的前景：我们距离临床还有多远？

doi:10.4103/1673-5374.189167

摘要/Abstract

摘要：

尽管肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的病理学知识已得到显著进步，但此刻唯一可用的治疗方法仍是利鲁唑，其能延长患者三个月的存活时间，并且对生活质量没有任何改善。因此，当务之急是寻找新的替代品来治疗ALS，细胞疗法似乎是一种有希望的治疗策略。文章首次证明了使用脊髓内骨髓细胞（BMMC）治疗ALS小鼠的不同结果。虽然使用这种方法并没有观察到动物模型的生存时间有所增加，但在症状前阶段治疗动物模型显示出了疾病进展延迟。需要重点指出的是，只有在症状期的BMMC处理动物中，可以观察到超过160天的长期生存现象。因此，有必要验证细胞数量是否有增加。这些结果对临床前研究具有重要作用。骨髓细胞治疗ALS正处于起步阶段，在能确定这种方法的真正潜力之前还有许多工作要做。许多研究团队都在紧锣密鼓地研究可以将其转换为临床的最佳方案。然而，直到现在，最好的结果仍是动物寿命仅能延长几周。重要的是继续研究该疾病发生和发展的退行性过程机制，以便进一步延缓该疾病进展。多次注射，特别是静脉内注射，可以维持的效果较长，但关键时仍要在更广阔的给药途径考虑治疗ALS的策略。细胞治疗与基因治疗的组合或许可以得到想要的结果，而药理学方法也应该被添加到治疗的具体目标当中。最后，炎症似乎是ALS的一个潜在问题，也应被视为ALS疾病治疗研究中的潜在目标。

orcid: 0000-0002-0568-7935 (Fernanda Gubert)

Abstract: Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal neurodegenerative disease that causes progressive muscular atrophy and death within 3–5 years after its onset. Despite the signifcant advances in knowledge of ALS pathology, no effective treatment is available. Therefore, it is imperative to search for new alternatives to treat ALS. Cell therapy, especially using bone-marrow cells, has showed to be very useful to protect the neural tissue in different brain disease or traumatic lesions. In ALS, most published results show benefcial effects of the use bone marrow cells, especially mesenchymal stromal cells. However, until now, the best outcome extends animal’s lifespan by only a few weeks. It is essential to continue the search for a really effective therapy, testing different cells, routes and time-windows of administration. Studying the mechanisms that initiate and spread the degenerative process is also important to fnd out an effective therapy. Therefore, we discussed here some progresses that have been made using bone-marrow cell therapy as a therapeutic tool for ALS.

Key words: amyotrophic lateral sclerosis, cell therapy, bone-marrow mononuclear cells, mesenchymal stromal cells, neuroinflammation, motor neurons

. 骨髓细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的前景：我们距离临床还有多远？[J]. 中国神经再生研究(英文版), 2016, 11(8): 1216-1219.

Fernanda Gubert, Marcelo F. Satiago. Prospects for bone marrow cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis: how far are we from a clinical treatment? [J]. Neural Regeneration Research, 2016, 11(8): 1216-1219.

参考文献

引言

出版重点

《中国神经再生研究（英文版）》杂志为SCI、PubMed数据库收录的国际唯一一本专注神经再生领域研究的经同行评议的开放获取期刊，出版来自全球神经再生领域专业学者的前沿性基础研究及临床研究及转化医学、循证医学优秀的最新成果。

期刊出版来自于脑损伤与神经再生、脊髓损伤与神经再生、周围神经损伤与神经再生和神经退行性病与神经再生、神经影像与神经再生的相关研究。期刊关注神经损伤与再生过程中的轴突再生、突触生长、神经可塑性、神经修复和替代、神经移植等最新研究成果。尤其关注应用细胞治疗、基因治疗、生物因子治疗、药物治疗、手术治疗、康复治疗、物理疗法、组织工程、生物工程、生物材料、神经假体等干预性方法产生神经再生效果的相关研究。文章应清晰描述抑制神经元损伤、减轻神经元损伤的一系列变化，保护损伤神经元的过程、方法、程度与评价，突出从细胞分子水平以及分子生物学水平解释神经元损伤后以及预后再生的机制。

NRR杂志被国际重要数据库收录

科学引文索引（Science Citation Index Expanded，SCI）

美国国立医学图书馆（PubMed）

美国国立医学图书馆开放获取全文数据库（PubMed Central, PMC）

美国生物学文摘数据库（BIOSIS previews, BP）

美国《化学文摘》（Chemical Abstracts, CA）

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波兰《哥伯尼索引》（Index of Copurnicus, IC）

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主体内容：

利益冲突：

参考文献：不超过 5条，采用Journal of Neuroscience格式。

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延伸阅读

尽管肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的病理学知识已得到显著进步，但此刻唯一可用的治疗方法仍是利鲁唑，其能延长患者三个月的存活时间，并且对生活质量没有任何改善。因此，当务之急是寻找新的替代品来治疗ALS，细胞疗法似乎是一种有希望的治疗策略。在巴西里约热内卢联邦大学Fernanda Gubert教授的研究工作中，他们首次证明了使用脊髓内骨髓细胞（BMMC）治疗ALS小鼠的不同结果。虽然使用这种方法并没有观察到动物模型的生存时间有所增加，但在症状前阶段治疗动物模型显示出了疾病进展延迟。需要重点指出的是，只有在症状期的BMMC处理动物中，可以观察到超过160天的长期生存现象。因此，有必要验证细胞数量是否有增加。这些结果对临床前研究具有重要作用。骨髓细胞治疗ALS正处于起步阶段，在能确定这种方法的真正潜力之前还有许多工作要做。许多研究团队都在紧锣密鼓地研究可以将其转换为临床的最佳方案。然而，直到现在，最好的结果仍是动物寿命仅能延长几周。重要的是继续研究该疾病发生和发展的退行性过程机制，以便进一步延缓该疾病进展。多次注射，特别是静脉内注射，可以维持的效果较长，但关键时仍要在更广阔的给药途径考虑治疗ALS的策略。细胞治疗与基因治疗的组合或许可以得到想要的结果，而药理学方法也应该被添加到治疗的具体目标当中。最后，炎症似乎是ALS的一个潜在问题，也应被视为ALS疾病治疗研究中的潜在目标。相关内容发表在《中国神经再生研究（英文版）》杂志2016年8月8期。

Article: ""Prospects for bone marrow cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis: how far are we from a clinical treatment?"" by Fernanda Gubert, Marcelo F. Santiago (Instituto de Biofísica Carlos Chagas Filho, Universidade Federal do Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, RJ, Brasil) Gubert F, Santiago MF (2016) Prospects for bone marrow cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis: how far are we from a clinical treatment? Neural Regen Res 11(8):1216-1219.

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