诱导多能干细胞来源运动神经元的治疗机会和挑战：治疗肌萎缩性侧索硬化/运动神经元疾病患者

doi:10.4103/1673-5374.206635

摘要/Abstract

摘要：

肌萎缩性侧索硬化（ALS）和运动神经元疾病（MND）可影响大脑上位和下位运动神经元（UMN/LMN），是一种影响脑干和脊髓神经细胞的进行性神经退行性疾病。临床表型的特征在于运动神经元（MN）丧失，肌无力和萎缩，导致麻痹，并且最终在疾病发作后3-5年内由于呼吸衰竭死亡。除了FDA批准的药物，利鲁唑能够适度地减慢一些患者的ALS/MNDs进展，目前还没有有效的治疗或治愈方法可以停止或逆转ALS/MNDs。人体衍生诱导多能干细胞（iPSC）的最近进展使得第一次获得大量的人体细胞以重现体外“疾病在培养皿中”并测试一些基础ALS/MND的关键致病机制成为可能。在本篇综述文章中，我们讨论了诱导多能干细胞 - 来自运动神经元治疗ALS / MND患者的机会和挑战，强调其在寻找治疗ALS/MNDs方面的意义。

ORCID：0000-0003-3702-2492(Manoj Kumar Jaiswal)

Abstract:

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and motor neuron diseases (MNDs) are progressive neurodegenerative diseases that affect nerve cells in the brain affecting upper and lower motor neurons (UMNs/LMNs), brain stem and spinal cord. The clinical phenotype is characterized by loss of motor neurons (MNs), muscular weakness and atrophy eventually leading to paralysis and death due to respiratory failure within 3–5 years after disease onset. No effective treatment or cure is currently available that halts or reverses ALS and MND except FDA approved drug riluzole that only modestly slows the progression of ALS in some patients. Recent advances in human derived induced pluripotent stem cells have made it possible for the first time to obtain substantial amounts of human cells to recapitulate in vitro “disease in dish” and test some of the underlying pathogenetic mechanisms involved in ALS and MNDs. In this review, I discussed the opportunities and challenges of induced pluropotent stem cells-derived motor neurons for treatment of ALS and MND patients with special emphasis on their implications in finding a cure for ALS and MNDs.

Key words: iPSCs, stem cells, human patients, ALS, mitochondria, motor neuron disease, disease modeling, neurodegeneration, gene editing, transplantation, drug screening

. 诱导多能干细胞来源运动神经元的治疗机会和挑战：治疗肌萎缩性侧索硬化/运动神经元疾病患者[J]. 中国神经再生研究(英文版), doi: 10.4103/1673-5374.206635.

Manoj Kumar Jaiswal. Therapeutic opportunities and challenges of induced pluripotent stem cells-derived motor neurons for treatment of amyotrophic lateral sclerosis and motor neuron disease[J]. Neural Regeneration Research, doi: 10.4103/1673-5374.206635.

参考文献

引言

出版重点

《中国神经再生研究（英文版）》杂志为SCI、PubMed数据库收录的国际唯一一本专注神经再生领域研究的经同行评议的开放获取期刊，出版来自全球神经再生领域专业学者的前沿性基础研究及临床研究及转化医学、循证医学优秀的最新成果。

期刊出版来自于脑损伤与神经再生、脊髓损伤与神经再生、周围神经损伤与神经再生和神经退行性病与神经再生、神经影像与神经再生的相关研究。期刊关注神经损伤与再生过程中的轴突再生、突触生长、神经可塑性、神经修复和替代、神经移植等最新研究成果。尤其关注应用细胞治疗、基因治疗、生物因子治疗、药物治疗、手术治疗、康复治疗、物理疗法、组织工程、生物工程、生物材料、神经假体等干预性方法产生神经再生效果的相关研究。文章应清晰描述抑制神经元损伤、减轻神经元损伤的一系列变化，保护损伤神经元的过程、方法、程度与评价，突出从细胞分子水平以及分子生物学水平解释神经元损伤后以及预后再生的机制。

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美国国立医学图书馆开放获取全文数据库（PubMed Central, PMC）

美国生物学文摘数据库（BIOSIS previews, BP）

美国《化学文摘》（Chemical Abstracts, CA）

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