α-突触核蛋白预制纤维—一种了解帕金森病并开发疾病改良疗法的工具

doi:10.4103/1673-5374.310686

摘要/Abstract

摘要：

Neural Regen Res：应用α-突触核蛋白预制纤维模型开发针对病理性α-突触核蛋白聚集的疗法

帕金森病是第二常见的神经退行性疾病，以多种运动和非运动症状为特征，包括便秘、睡眠障碍、运动迟缓、步态和平衡异常、肌肉僵硬和静止性震颤。α-突触核蛋白预制纤维模型可用于研究Lewy体病理发展的多个步骤，包括致病原纤维的摄取、内源性α-突触核蛋白的运输、加工和募集、翻译后修饰（如Ser129的磷酸化）、Lewy体样内含物的形成和成熟。不同的研究小组报道了预制纤维对细胞存活的不同影响，可能部分是因为标准化预制纤维制剂和批次间变化的技术困难。然而，α-突触核蛋白预制纤维对细胞存活的延迟和适度影响似乎更符合人类帕金森病进展缓慢的实际情况。

来自芬兰赫尔辛基大学的Andrii Domanskyi团队认为由于α-突触核蛋白预制纤维在体内模型的进展性，它也可用于确定有效治疗的时间窗。通过改变α-突触核蛋白预制纤维注射的部位（例如大脑与十二指肠），可以验证假定的脑先型或身体先型帕金森病治疗的有效性。α-突触核蛋白预制纤维可用于研究帕金森病的病理生理学和生理相关的细胞和体内模型中治疗方法的有效性，既适用于驱动Lewy体形成和扩散的机制的细致研究，也适用于阻断这些过程的化合物的筛选和有效性验证。α-突触核蛋白预制纤维在帕金森病研究中作为一种可靠的病理性蛋白聚集模型工具将得到广泛的应用。

文章在《中国神经再生研究（英文版）》杂志2021年 11 月 11 期发表。

https://orcid.org/0000-0002-4755-5981 (Andrii Domanskyi)
https://orcid.org/0000-0001-8935-8591 (Piotr Chmielarz)

Abstract: Parkinson’s disease (PD) is the second most common neurodegenerative disorder characterized by multiple motor and non-motor symptoms, which include, among others, constipation, sleep disturbance, bradykinesia, gait and balance abnormalities, muscle stiffness and resting tremor. The motor symptoms are caused by progressive age-related death of dopaminergic neurons and in the vast majority of patients suffering from age-related idiopathic PD the cause of dopaminergic neurodegeneration is unknown. Even in the familial early-onset PD where genetic mutations have been identified, the molecular mechanisms driving degeneration of dopaminergic neurons are far from clear. Consequently, there is no clinically approved disease-modifying therapy capable of stopping or at least slowing down the disease progression.

α-突触核蛋白预制纤维—一种了解帕金森病并开发疾病改良疗法的工具 [J]. 中国神经再生研究(英文版), 2021, 16(11): 2219-2221.

Piotr Chmielarz, Andrii Domanskyi. Alpha-synuclein preformed fibrils: a tool to understand Parkinson’s disease and develop disease modifying therapy[J]. Neural Regeneration Research, 2021, 16(11): 2219-2221.

参考文献

引言

出版重点

《中国神经再生研究（英文版）》杂志为SCI、PubMed数据库收录的国际唯一一本专注神经再生领域研究的经同行评议的开放获取期刊，出版来自全球神经再生领域专业学者的前沿性基础研究及临床研究及转化医学、循证医学优秀的最新成果。

期刊出版来自于脑损伤与神经再生、脊髓损伤与神经再生、周围神经损伤与神经再生和神经退行性病与神经再生、神经影像与神经再生的相关研究。期刊关注神经损伤与再生过程中的轴突再生、突触生长、神经可塑性、神经修复和替代、神经移植等最新研究成果。尤其关注应用细胞治疗、基因治疗、生物因子治疗、药物治疗、手术治疗、康复治疗、物理疗法、组织工程、生物工程、生物材料、神经假体等干预性方法产生神经再生效果的相关研究。文章应清晰描述抑制神经元损伤、减轻神经元损伤的一系列变化，保护损伤神经元的过程、方法、程度与评价，突出从细胞分子水平以及分子生物学水平解释神经元损伤后以及预后再生的机制。

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美国国立医学图书馆开放获取全文数据库（PubMed Central, PMC）

美国生物学文摘数据库（BIOSIS previews, BP）

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中国科学引文数据库（CSCD）

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